近日，由太美医疗科技兼太美智研医药首席科学官陈杰博士联合行业专家撰写的英文专著《Clinical Trials in the Era of Real-World Evidence》（《真实世界证据时代的临床试验》）正式出版，同步面向全球发售，为全球临床行业献上兼具理论深度与落地价值的权威工具书籍。

陈杰博士是美国统计学会会士（Fellow）、复旦大学公共卫生博士专业行业导师、美国斯坦福大学创新试验设计研究中心学者，他具有30年药物研发和生命周期管理经验，参与50多项新药临床试验设计、实施、分析、结果解释以及监管递交和互动等，其中有10多个药物获得监管批准，适应症涵盖肿瘤、心血管、呼吸、感染、内分泌、自免、神经系统疾病等多种疾病领域。陈杰博士曾任职多家跨国药企，长期与包括美国食品药品监督管理局（FDA）等全球主流监管机构保持密切沟通与合作，在监管科学、创新性临床试验设计、真实世界研究、因果推断、AI医药转化研究等多个方面具有深厚的专业影响力，在国际顶级期刊发表多篇重磅论文。

行业变革浪潮下，临床研究亟需全新方法论

当前，全球医药创新进入高速迭代的新阶段，精准医疗、创新性临床试验设计、罕见病研发、去中心化临床试验、AI等新技术和新模式不断涌现，推动临床研究告别单一固定模式，全面转向更加多元化、数据驱动和智能化的全新研发路径。

如何在严守科学严谨性、满足全球监管合规要求的前提下压缩研发周期、降低开发成本、提高临床试验的成功概率？如何高效整合多渠道临床证据，为药物全生命周期研发决策提供可靠支撑，已成为全球制药行业共同面临的核心课题。

区别于聚焦单一某类临床试验方法的著作，《Clinical Trials in the Era of Real-World Evidence》一书立足全球临床研究产业发展全局，系统且严谨地介绍了临床试验方法学，从更广阔的视角审视现代临床研究的发展方向。随着数据来源不断丰富、研究需求日益复杂，未来临床研究将更加注重不同证据之间的协同与融合，通过科学设计、数据分析与技术创新，帮助研究者更全面地提升研发决策质量，加速创新疗法惠及患者。

AI如何重构临床开发？

AI时代，如何充分利用AI技术降低临床研究成本，加速临床研究周期，提升临床研究成功率一直是业界最为关心的话题。

统计数据显示：从临床前到临床Ⅲ期，临床试验的总成功率仅约10%~12%，最终监管审批通过率更低至8%~9%。这一“死亡之谷”现象，正是AI技术试图破解的核心命题。

陈杰博士表示：AI在临床试验各个阶段中的应用越来越广泛。在设计阶段， AI 可解决试验设计中十亿级参数组合的寻优难题；执行阶段，依靠算法计算最优计量，打通患者与试验的信息壁垒，还能针对 大多数无药可用的罕见病开展自然史研究；数据分析环节，自动化流程可提升 40%-50% 的数据管理效率，提前预判样本与终点时间；在监管递交方面，AI 可以协助生成递交文件及其目录。

以统计学与AI技术的融合为例。作为医药研发的底层基石，统计学能够为靶点验证、试验设计、疗效与安全性评价提供严谨的推断逻辑、误差量化与因果论证体系，弥补了纯AI模型可解释性不足、统计效度缺失的短板。而AI反向赋能传统医药统计，能够突破经典统计在海量临床试验样本、复杂真实世界研究中的分析局限，依托深度学习与生成式算法，实现分子筛选、受试者分层、试验动态优化、风险预警的全流程智能化升级。

AI预测管线成功率？这一幕正在走向现实

陈杰博士表示，当前的临床试验失败大多源于方案设计不合理、患者招募困难、统计方案缺陷、临床证据不满足监管要求等，尤其是在管线选择和临床试验设计等重大决策上依然高度依赖过去经验、专家打分、或者基于简单模型的推荐，存在颗粒度粗、决策过程不透明、可解释性差、最终选择非最优等风险，面对越来越复杂的设计/评价因素时，难以作出最优决策。

当前，陈杰博士团队提出了基于AI辅助决策的五步预测/优化框架，其核心创新是把上述所有结构化/非结构化的文本转化为结构化数据/变量、并对这些变量进行量化，预测算法融合了药物的作用机理、安全性能、疾病的病理生理学特征、生物标志物、前期临床试验的数据/结果、设计参数（如主要终点、入排标准、药物剂量、用法等）、市场竞品、以及监管要求等，该预测/优化过程可以针对某一药物-疾病组合反复进行，直至成功率达到最优。

目前，这套 AI 预测框架已落地太美医疗科技创新药权益评估平台，完成近百条创新药管线的筛选与评估，即将实现前沿技术从理论研究到产业落地的转化应用。